“COMPASSIONATE USE”

1. Amaç

Bu program, ülkemizde Bakanlikça ruhsatlandirilmis ve ulasilabilir mevcut tibbi ürünlerle tedavisi basarisiz olmus ciddi veya acil, hayati tehdit edici bir hastaligi olan ve bu konuda düzenlenmis klinik arastirmalar kapsamina alinamayan hastalara; ülkemizde ruhsatli olmayip, diger ülkelerde ruhsatli olan veya olmayan ilacin, ilaci gelistiren/temin eden firma tarafindan insani gerekçelerle ücretsiz temin edilmesini amaçlayan bir düzenlemedir.

2. Programin Uygulanacagi Hastalar

“Amaç” kisminda da belirtildigi üzere, bu program ülkemizde mevcut tibbi ürünlerle tedavisi basarisiz olmus, acil olarak hayati tehdit eden ya da sekele yol açan bir hastaliga maruz kalmis olan ve bu konuda düzenlenmis klinik arastirmalar kapsamina alinamayan, hastaligi hekim tarafindan teshis edilerek bu program dahilinde tedaviye alinmasi sorumlulugu yazili olarak üstlenilmis ve Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'ne bildirilmis olan hastalara uygulanir.

3. Programin Kapsami

Bilimsel olarak izah edilebilir, çok nadir istisnai durumlar disinda, Dünyada en az Faz-II çalismalari tamamlanmis ve Faz-III çalismalari baslamis olan ilaçlar bu programa alinmaktadir. Bir ilacin bu programa alinabilmesi için ülkemiz dahilinde Faz çalismalari yapilmasi sarti aranmaz.

Bu program klinik ilaç arastirmasi degildir. Programi yürüten hekim/hekimlere herhangi bir ad altinda ödeme yapilamaz.

Bu programda ilacin etkililigi ile ilgili bilgi toplanilmasi amaçlanmaz ve bu tür bilgiler toplansa dahi, bu bilgiler Saglik Bakanligi tarafindan ilacin ruhsatlandirilmasiyla ilgili prosedürlerde kullanilmaz.

4. Izin Alma Yöntemi

Söz konusu ilacin kullanilmasini öngören hekim Ek-1 de belirtilen dosya içerigi ile Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'ne basvurur.

5. Programin Yürütülme Sekli

Bu program “hasta” bazinda uygulanir.

Bu program egitim ve arastirma hastanelerinin yanisira, uygulama yapilacak yer yönünden yeterliligi onaylanmis devlet hastaneleri ile özel hastanelerde de uygulanabilir. Ancak polikliniklerde, özel muayenehanelerde, saglik ocaklarinda ve dispanserlerde uygulanamaz.

Tedavi sirasinda ortaya çikan advers etkiler, advers etki bildirim formu doldurularak yürürlükteki ilgili mevzuatta tanimlanan sürelere uymak kaydi ile Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'ne bildirilir. Uygulama sirasinda ilacin kullanildigi hastalarda ortaya çikan ölümler (program ilaci ile ilgisi olsun veya olmasin) ve ciddi advers olaylar sekiz gün içinde Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'ne bildirilir.

Ilacin kullanimi sirasinda yapilacak rutin tetkikler disinda hiçbir tetkik ücreti hastaya ya da geri ödeme kurumuna ödettirilemez. Bu husus Ek-2 de yer alan taahhütnamede belirtilmek zorundadir.

Tedaviye alinan hastanin; tedaviden yarar görüp görmedigi ve ortaya çikan advers etkiler, siralama listesi (Ek-3) halinde Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'ne üç ayda bir bildirilir.

Ek-4'de yer alan formun alti ayda bir Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'ne bildirilmesi gerekmektedir.

Firma hekime yayin yasagi koyamaz. Ancak hekim yapilacak yayindan bir ay önce firmayi bilgilendirir. Ilacin etkililik ve/veya güvenliligi ile ilgili olarak yapilacak yayinda; verilerin insani amaçli ilaca erken erisim programina ait veriler oldugu ve faz çalismasi verilerini yansitamayacagi ibaresi bariz sekilde eklenmelidir.

Hekim, insani amaçli ilaca erken erisim programina dahil edilen hastanin ilaci ile ilgili olarak; bu program devam ettigi sürece, endikasyon disi ilaç kullanimi çerçevesinde ve reçete bazinda, Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'nün baska bir birimine ayni zamanda basvuruda bulunamaz ve bunu taahhüt etmek zorundadir.

Basvuru ile ilgili yazismalar, basvuru sahibi hekim veya firma ile yapilabilir.

6. Programin Sonunda Sunulacak Rapor

Program sonunda Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'ne bir rapor sunulur. Rapor içeriginde:

•  Programa alinan hasta ve hastaligiyla ilgili olarak:

•  Hastanin ad ve soyadinin bas harfleri,

•  Yasi,

•  Cinsiyeti,

•  Agirligi,

•  Teshisi (hastaya konulan teshis),

•  Hastaligin evresi,

•  Hastaya önceden uygulanmis tedaviler,

•  Kullanilan ilaçlar ve miktarlari,

•  Ilaca baslandiginda hastaligin evresi,

•  Ilaçtan yarar görüp görmedigi (yarar; “laboratuar bulgularinda düzelme, lezyonlarda küçülme, hasta yasam kalitesinde göreceli iyilesme” gibi mümkünse anlasilabilir klinik, radyolojik ve laboratuar parametreler ile ifade edilmelidir),

•  Advers olaylara ait siralama listesi özet cetveli (Ek-3),

•  Programin yürütülmesinin hastaya fayda saglanip saglanmadigi ile ilgili genel kanaat,

•  Programla ilgili olarak; sonuç, gözlem ve öneriler

bulunmalidir.

7. Programin Sonlandirilmasi

Hekimi tarafindan hastanin fayda gördügü belirtilen tedavi programi, firma tarafindan tek tarafli olarak sonlandirilamaz. Firma, Türkiye'de ruhsat alana kadar ilaci temin etmekle yükümlüdür. Firma, talep eder ve Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü uygun bulursa ilaci geri ödeme listesine girene kadar da temin edebilir.

Ilacin güvenliligi ile ilgili risk/yarar profili yönünden olumsuz kanaat olusmasi durumunda uygulama, hekim ve/veya Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'nce sonlandirilir.

Firma, Ilaç ve Eczacilik Genel Müdürlügü'nce bu programdan fayda gördügü tespit edilen hastalarin ilacini tedavi bitene kadar temin eder.

8. Yürürlükten Kaldirilan Düzenlemeler

20.07.2006 tarihli ve 2006/86 sayili Insani Amaçli Ilaca Erken Erisim Programi Genelgesi yürürlükten kaldirilmistir.

9. Yürürlük

Bu kilavuz 01.01.2009 tarihinde yürürlüge girer.

EK - 1

Insani Amaçli Ilaca Erken Erisim Programi Basvurusu Sirasinda

Bulundurulmasi Gereken Bilgi ve Belgeler

•  Programin Adi,

•  Söz Konusu Program Dahilinde Ilacin Hastada Kullanilmasinin Gerekçesi,

•  Hasta Epikrizi,

•  Kullanilacak Ilacin Miktari,

•  Hekime Ait Yeni Tarihli Imzali Özgeçmis (asli),

•  Ilaç Yurtdisinda “Compassionate Use” Programinda Kullaniliyorsa Buna Ait Bilgi,

•  Destekleyen Kurulus/Firmanin Adi ve Ünvani,

•  Firmaya Ait Noter Tasdikli Imza Sirküleri,

•  Programla Ilgili Temas Kurulacak Kisi,

•  Öngörülen Program Süresi,

•  Programin Yapilacagi Yer,

•  Programin Yürütülme Sekli,

•  Hastaya Yapilacak Rutin Tetkiklerin Hekim Tarafindan Onaylanmis/Imzalanmis Detayli Listesi,

•  Ilacin Formülü,

•  Ilacin Etki Mekanizmasi,

•  Ilacin Etiket Örnegi,

•  Ilaçla Ilgili Simdiye Kadar Yapilmis Preklinik ve Klinik Çalismalar,

•  Ilacin Öngörülen Dozu,

•  Ilacin Muhafaza Sartlari,

•  Ilacin Diger Ilaç, Besin, Kimyasal Madde ve Laboratuar Analiz Yöntemleri ile Etkilesimi,

•  Ilacin Güvenliligiyle Ilgili Bilgiler,

•  Hasta Olur Formu Örnegi (Ek-7),

•  Advers Etki Izleme Form Örnegi,

•  Hekimin Sorumluluklari ve Uyacagi Kurallari Gösteren Taahhütname (Ek-2),

•  Destekleyen Kurulus ile Hekim Arasinda Sorumluluklarin Paylasilmasini Gösteren Belge,

Not: 6,7,8,14,15,16,17,19,20,21,23. maddelerde belirtilen hususlar sadece programa ait ilk basvuruda sunulacak olup, ancak bu bilgi ve belgelerde bir degisiklik oldugunda yeniden sunulacaktir ve bu degisikliklerin sunulacagi bilgisi firma tarafindan taahhüt edilecektir.

EK - 2

Insani Amaçli Ilaca Erken Erisim Programi ile Ilgili

Taahhütname Örnegi

......................................... adli “Insani Amaçli Ilaca Erken Erisim Programi”na katilmayi; bu çerçevede

•  Helsinki Bildirgesi'nin son metninin, Insani Amaçli Ilaca Erken Erisim Programi'nin ve Hasta Haklari Yönetmeligi'nin gereklerini yapacagimi,

•  Programa dahil edilen hastalarin kisisel bilgilerinin gizliligi esasina uyacagimi,

•  Ilacin kullanimi sirasinda yapilacak rutin tetkikler disinda hiçbir tetkik ücretinin hastaya veya geri ödeme kurumlarina ödettirilmeyecegini,

•  Programa dahil edilen hastanin tedavisi süresince, endikasyon disi ilaç kullanimi amaciyla ilgili ilaç için reçete onayi talep etmeyecegimi

beyan ve taahhüt ederim.

Hekimin;

Adi/Soyadi/Ünvani :

Kurumu :

Tarih :

Imzasi :

EK - 3

Advers Olaylar Siralama Listesi

Hastanin:

•  Yasi,

•  Cinsiyeti,

•  Ülkesi,

•  Aldigi günlük doz (mg/gün),

Advers etkinin:

•  Baslangiç tarihi veya etkinin baslamasina kadar geçen süre,

•  Tedavi tarihleri veya tedavi süresi,

•  Etkinin tanimi,

•  Sonuç,

•  Sonuçla ilgili yorum.

Ek - 4

Insani Amaçli Ilaca Erken Erisim Programi Alti Aylik Bildirim Formu

•  Programin Adi,

•  Programa Dahil Olan Hekimlerin Listesi (Sorumlu Hekimlerin Adi/Ünvani, Bagli Oldugu Saglik Kurulusunun Adi, Takip Ettigi Hastanin Ad ve Soyadlarinin Ilk Iki Harfi),

•  Programa Dahil Edilen Saglik Kuruluslarinin Listesi,

•  Programa Dahil Edilen Hasta Sayisi,

•  Hastalarin Programa Dahil Edildigi Tarihler,

•  Programa Devam Eden Hasta Sayisi,

•  Programa Devam Eden Hastalarin Mevcut Durumu Hakkinda Bilgi,

•  Program Dahilinde Ithal Edilen Ilaç Miktari.

•  Hastalarin ilaçtan yarar görüp görmedigi (yarar; “laboratuar bulgularinda düzelme, lezyonlarda küçülme, hasta yasam kalitesinde göreceli iyilesme” gibi mümkünse anlasilabilir klinik, radyolojik ve laboratuar parametreler ile ifade edilmelidir),

•  Advers olaylar siralama listesi özet cetveli

•  Programin yürütülmesinin hastaya fayda saglanip saglanmadigi ile ilgili genel kanaat,

•  Programla ilgili olarak; gözlem ve öneriler

Ek - 5

Hasta Epikrizi Örnegi

1)En kisa sürede yanit alabilmek için, tüm sorulari cevapladiginizdan emin olunuz.

2)Hastanin mevcut tüm laboratuar sonuçlarini bu forma eklemenizi rica ederiz.

3)Yukarida belirtilen maddeler hastaliga göre modifiye edilebilir.

4) Lütfen asagida belirtilen bölüme sorumlu hekim isim, kase ve imzasini atiniz.

Sorumlu Hekim:

Imza:

Tarih:

Ek - 6

Rutin Tetkiklerin Listesine Ait Örnek

1)Fizik Muayene; vital bulgular,

(Genel görünüm, cilt, tiroit dahil boyun, gözler, kulaklar, burun, bogaz, akcigerler, kalp, karin, sirt, lenf dügümleri, ekstremiteler, nörolojik inceleme, vücut sicakligi, agirlik, nabiz hizi, kan basinci, boy ve vb.)

2)Hematolojik Testler

(Tam kan sayimi)

3)Biyokimyasal Testler

(Açlik kan sekeri, üre, BUN, kreatinin, LDH, total protein, fosfor, serum düzeltilmis kalsiyumu, elektrolitler(sodyum, potasyum, magnezyum ,klorür ve vb.), total bilirubin, GGT, albümin, alkalen fosfataz, AST(SGOT), ALT(SGPT), ürik asit ve vb.)

4)Idrar Analizi

Mikroskobik inceleme (WBC/HPF, RBC HPF ve silendirler)

Makroskobik inceleme (özgül agirlik, pH, protein, glukoz, bilirubin, ketonlar, kan hücreleri ve lökositler)

5)Koagülasyon Paneli

6)Elektrokardiyogram

(Standart 12 derivasyonlu EKG)

7)Radyolojik Testler:

- Röntgen

- BT

- MR

- US

-Diger

8)Sintigrafi:

9)Kemik Iligi Analizi:

10)Sitogenetik Inceleme

11)Gebelik Testi:

(Çocuk dogurma potansiyeline sahip kadinlarda çalisma ilacinin verilmesinden önceki 14 gün içerisinde bir serum gebelik testi yapilmalidir.)

1)Hastanin mevcut tüm laboratuar sonuçlarini (son bir ay içindeki) bu forma eklemenizi rica ederiz.

2)Yukarida belirtilen maddeler hastaliga göre modifiye edilebilir.

3)Lütfen asagida belirtilen bölüme sorumlu hekim isim, kase ve imzasini atiniz.

Sorumlu Hekim: Imza:

Tarih:

Ek - 7

Insani Amaçli Ilaca Erken Erisim Programi Hasta Olur Formu Örnegi

Programin Adi:

Program Kodu:

Sorumlu Hekimin; (Bu bölüm hekim tarafindan doldurulacaktir)

Adi- Soyadi Imzasi Tarih

•  Programin Amaci nedir?

•  Katilma Kosullari nedir?

•  Nasil bir uygulama yapilacaktir?

(Ilaç hangi dozda günde kaç kere kullanilacagi, yapilacak olan tetkiklerin (kan, idrar, görüntüleme yöntemleri gerekirse biyopsi vb.) neler olacagi konusunda hasta bilgilendirilecektir)

•  Sorumluluklarim nedir?

(Ziyaret araliklari v.b.)

•  Katilimci sayisi nedir?

•  Katilimim ne kadar sürecektir?

•  Programa katilma ile beklenen olasi yarar nedir?

•  Programa katilma ile beklenen olasi riskler ve rahatsizliklari nelerdir?

(Söz konusu ilacin olasi zararlarindan en yaygindan baslamak üzere en seyrek görülen zararina kadar açikça belirtilmeli, söz konusu maddeye ya da diger bilesenlerinden herhangi birine duyarliligi olan hastalarda kullanilmamasi ve varsa hayvan çalismalarinin sonuçlarinin da belirtilmesi gerekmektedir.)

•  Alternatif tedavi yöntemleri nelerdir?

(Hasta için uygun/avantajli olabilecek tüm alternatif islemler ya da tedavi kürleri, bunlarin önemli olasi yararlari ve riskleri hastaya sorumlu hekim tarafindan açiklanmalidir.)

•  Gebelik ve Emzirme Dönemindeki Kullanimina Iliskin bilgiler

•  Program süresince birlikte kullanilmasinin sakincali oldugu bilinen ilaçlar/besinler nedir?

•  Ilacin saklama kosullari nelerdir?

•  Hangi kosullarda program disi birakilabilirim?

•  Yeni bulgular

(Program süresince yapilan tedavi/uygulamaya yönelik hastayi ilgilendirecek herhangi bir gelisme oldugunda hastanin bilgilendirilecegi belirtilmelidir.)

•  Program süresince çikabilecek sorunlar için kimi aramaliyim?

(Hastanin 24 saat ulasabilecegi bir cep telefonunun verilmesi gerekmektedir.)

•  Programi destekleyen kurum/kurulus var midir?

•  Programa katilmam nedeniyle herhangi bir ödeme yapilacak midir?

(Hiçbir ödeme yapilmayacagi belirtilmelidir.)

•  Programa katilmayi kabul etmemem veya programdan ayrilmam durumunda ne yapmam gerekir?

•  Gizlilik

Hastanin;

Adi-soyadi: Imzasi: Tarih:

Adresi: Telefon:

Velayet veya veraset altinda bulunanlar için veli veya vasisinin;

Adi-soyadi: Imzasi: Tarih:

Adresi: Telefon:

Olur alma islemine basindan sonuna kadar taniklik eden ve söz konusu programa dahil olan ekip disinda yer alan kisinin;

Adi-soyadi: Imzasi: Görevi: Tarih: